AAV9病毒变体包装能力文库，是包含约31.6万种AAV9变体的衣壳序列及其包装能力分数的病毒文库。文库的设计方式是，在野生型AAV9衣壳蛋白587～588位点之间插入7～10个氨基酸的随机多肽片段，依次进行序列合成、质粒构建和测序、病毒包装和测序、并用自研的方法分析测序数据，从而得到该文库。文库数据包含AAV9病毒变体的碱基序列、氨基酸序列、质粒读数以及RPM、病毒读数以及RPM、包装能力评分等。

对质粒库进行二代测序，分析测序结果，得到每条变体序列的读数，进而计算RPM值；对病毒库进行二代测序，分析测序结果，得到每条变体序列的读数，进而计算RPM值。整合质粒、病毒的RPM值，得到每个AAV变体的包装能力分数。 若存在多组病毒库重复实验，则对多组病毒库测算出来的包装能力分数，在每一条变体的层面取均值。

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或代偿基因缺陷和异常引起的疾病，最终达到治疗目的的一种生物治疗方法。将外源正常基因导入靶细胞的工具称为基因治疗载体。基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等）。其中，腺相关病毒（AAV）是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒（通常为腺病毒）参与复制，由于其安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因治疗载体，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。然而，在AAV药物产业化阶段，因为给药浓度通常较高，意味着一次治疗所需的病毒载体量也更大，需要更高的成本，这也是为什么基因治疗药物的价格如何昂贵的原因之一。为了提高药物的可及性，进一步降低成本，提高AAV病毒载体的产量成为了最严峻的挑战之一。 本文库诞生之后，利用数据可分析得到提高包装能力的关键motif、建立预测包装能力AI模型、设计高包装能力的新AAV病毒等，加速研发和生产的高包装能力AAV病毒变

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